2025年，尽管面临预算削减和研究团队缩水，科学界仍取得了不少亮眼成功。医疗领域创新突破百花齐放，重塑了我们对人类健康事业的理解，部分成果甚至改变了当今医疗服务的提供方式。

科学家揭晓令人惊奇的新手段，推动疾病预防与癌症治疗。他们创造了一幅人体云图，为单个儿童完成基因编辑，还针对从食品过敏到更年期、再到宫颈癌与人类免疫缺陷病毒（HIV）等多种疾病，改善了照护方案。以下是本年度最引人瞩目的9大发现。

1.非激素疗法问世，更年期管理迎来变革

逐步进入更年期的女性有80%会经历潮热和盗汗，许多人报告症状过于严重，已经影响到日常生活。激素疗法作为迄今最有效的治疗手段，却有许多女性无法接受，尤其不可用于有乳腺癌、子宫癌、深静脉血栓等问题的患者。

现在，针对中都到重度潮热，两种新问世的非激素疗法为之前无路可走者带来了解药。拜耳新药Lynkuet（通用名elinzanetant）今年获得美国食品与药品管理局（FDA）批准，加入到非激素疗法批准用药行列，其中，Veozah（fezolinetant）已于两年前获批。

这种药片需每日服用，它瞄准下丘脑中的温度调节神经元——科学家发现，这类神经细胞对更年期雌激素波动敏感，该药即为针对性成果。

2.不用打针，救治小儿过敏

对于过敏严重的儿童，快速、简便获取肾上腺素可能关系到救命。今年，我们找到了一种替代抗过敏针的方案——neffy。这项新研发的肾上腺素鼻喷雾剂标志着三十多年来首个面向儿童肾上腺素用药的重大更新。

每13个儿童就有1位遭受食品过敏困扰。发生严重过敏反应时，快速注射一剂肾上腺素可以阻止炎症连锁反应，避免由此引发的过敏相关住院或死亡。但许多儿童及其监护人对于采取自动注射措施（例如EpiPen肾上腺素自动注射器）持犹豫态度。

neffy喷雾剂获批准可用于体重在33—65磅（15—29公斤）、年龄4岁及以上的儿童。该药物采用了一种新型技术，能暂时放大鼻细胞间空隙，允许药物被血管迅速吸收。根据专家预期，这种便捷取用的药物将帮助更多儿童平稳应对急性过敏。

3.再生医学巨大飞跃

有关人体再生的科学幻梦久已有之，而今正进一步趋于成真。

研究蝾螈断肢如何再生的科学家定位到了一种酶，它能够微调维A酸水平，而后者是一种对于再生有关键意义的分子。他们还找到了一条控制附肢大小及发育的基因。由于人体也有相同分子材料，这一发现可谓提供了一幅粗略的蓝图，有朝一日或能为创伤性损伤后人体康复环节的肢体再生提供指引。

还有其余进展推动再生医学进入新水域。科研人员开发了第一例可移植“补丁”，在猴类实验中，这一成果展现出了强化心壁的功效。实验室培育干细胞经诱导发育形成心肌和结缔组织，然后再被植入心脏。对于心脏病患者而言，这项技术虽然尚处于早期，但颇具潜力。

科学家还使用干细胞构造了功能性输尿管组织。输尿管负责将尿液从肾脏载送至膀胱，这是医学上首次利用可编程细胞构建该组织，补上了肾脏系统再生探索中缺失的一片拼图。

4.性传播感染筛查再升级

美国每年超200万人确诊性传播感染（STI），还有许多人患病而不知情。实情与认知间的误差十分关键，诊断与治疗滞后可能导致不孕或慢性盆腔疼痛，疾病还将进一步发展。

这一年，多项常见STI的检测方法得到了显著提升。人乳头瘤病毒（HPV）感染是一种可能引起宫颈癌的STI，其筛查方式传统上需要人们前往医疗服务机构，由专业人员在诊室中用拭子取样送检，一般同时伴随巴氏涂片检查。

新工具Teal Wand允许女性在家中自行采集阴道细胞，只需提前做一次简短的视频问诊并获取处方。其后，她们可以将样本寄送到实验室进行检验分析。专家认为，让人们有能力自我取样可以极大提升筛查率。

另一项居家检测方案——Visby测试也在今年首次推出，无需处方亦可选择。Visby测试筛查淋病、衣原体感染和毛滴虫病。检测人可以采集细胞样本，再将样本插入小型测试设备，等待30分钟，即可在产品app上查看结果。

5.定制基因编辑

CRISPR-Cas9基因编辑技术为其发明者赢得了2020年诺贝尔奖，转变了镰刀型细胞贫血病等疾病的救治方案。而这一年，美国费城儿童医院的医生运用该技术实践了史无前例的治疗方式。他们面为单独一位病患——一个天生患有罕见遗传性致命代谢障碍的男婴——设计了一条定制基因。

婴儿KJ出生不久即被诊断携带有损肾脏系统关键酶的基因突变，这会导致有毒氨在其血管中出现危险性堆积。患有这种问题的婴儿有半数在出生后不久夭亡，幸存者只有接受肾脏移植后才能继续存活。

在婴儿KJ一例中，医生发现其基因有一处单独缺陷，于是制定了个性化修复方案，于7—8月龄实施。CRISPR技术使用脂质纳米颗粒（极小的脂质球体）将遗传指令运送至肾脏，提示肾脏细胞生产修正遗传突变所需的酶。早期结果显示，治疗大幅改善了这位幼儿的健康情况，并有可能最终治愈他。

自那以来，其他医院也开始研发自己的定制基因治疗项目，这项技术可能最终治愈数以百万计罕见病患者，伴随每一次成功不断带来希望。

艾滋病暴露前预防（PrEP）出现新型可注射方案，提供强大预防工具。研究显示，每两年注射一次，可以阻断几乎一切艾滋病传播。摄影：REBECCA HALE, NATIONAL GEOGRAPHIC

6.简单有效，预防HIV

人类免疫缺陷病毒，艾滋病的罪魁祸首微生物，至今依然是全球卫生健康事业的重大挑战。美国每天确诊HIV的患者超过100人。尽管艾滋病暴露前预防（PrEP）的两种现有方案——药片形式每日服用和周期性注射针剂都高度有效，但接受方案的人数始终较少。在美国，有机会接受PrEP、与HIV患者或健康情况不明者性接触频繁的人士中，仅有1/3选择采取PrEP；放眼全球，这一比例还将进一步降低。

今年，FDA批准了一项新方案—— Yeztugo（通用名lenacapavir），由吉利德科技公司研发，为一年注射两次的PrEP药物。Yeztugo可能有助于缩小目标防护人群与实际防护人群之间的比例差异。研究显示，只要每6个月注射一次，即可防范几乎一切HIV传播。

世界卫生组织称，该药物获批通过是一项“里程碑”，它将帮助人类克服艾滋预防的关键张爱，包括需要频繁亲自到访医疗机构以及日常服药带来的耻辱问题。（与其他预防药物一样，Yeztugo虽然不能达到治疗目的，但同样有助于管理阳性患者的病情。）

7.疫苗不仅可以对抗感染，还将彰显更多功效

疫苗已被证实是应对病毒的有效工具，可以对抗新冠、带状疱疹、流感及其他许多疾病。但新研究表明，一针针疫苗还有可能发挥更广泛的功效，包括预防心脏病发作和认知症、改善患者对特定癌症治疗的反应等。

水痘带状疱疹病毒疫苗主要被用于预防带状疱疹。然而今年夏天，在一场大型心脏病学会议上，一项基于19篇论文的综述揭示，疫苗令接种者的中风风险下降了16%、心脏病风险下降了18%。其他研究发现，同样是这种疫苗，还能让注射后三年内的认知症发病率减少至多1/3。

同时，肺癌与皮肤癌晚期患者在针对病情开始免疫治疗三月内接种新冠mRNA疫苗，则能提升药物对肿瘤的应答，从而相对延长患者寿命。

科学家无法断言为何接种疫苗能产生如上诸多额外功效。不过，他们指出，类似人类疱疹病毒4型（Epstein-Barr virus）等难以根除的病毒与认知症和其他长期健康并发症（例如狼疮）有关，而激励免疫系统将促进免疫治疗生效。

8.救胰腺癌于未病

胰腺癌是致死率最高的恶性肿瘤之一，一定程度上缘于该病往往仅在进入晚期后才被确诊。诊断下达后可以存活5年的患者不足13%。

2025年，科学家在大幅提前胰腺癌检测乃至预防上取得进步。在同时使用实验室小鼠与人类细胞的研究中，科学家发现，封锁成纤维细胞生长因子受体2蛋白——FGFR2 protein，会急速激活胰腺癌早期细胞——可以在一定条件下阻碍那些细胞发展到癌症。

由于抑制这种跨膜受体络氨酸激酶的药物现已投入临床，研究人员希望能测试该方案运用于高风险个体的表现，有家族病史者就属于这类人群。人体实验仍为必须。不过，我们将来某天或许能在胰腺癌形成前出手阻止，这项新研究则就具体路径提供了初步认识。

胰腺癌示意图。该疾病素有早期难以甄别的恶名，而今天，科学家正开始找到于早期发现胰腺癌的生物学线索。图源：3DMEDISPHERE/SCIENCE PHOTO LIBRARY

9.创造人体云图

这一年，英国研究人员实现了一项目标——为10万名志愿者作10亿场医学扫描，我们对于人体的理解由此迈出巨大一步。该项目属于英国生物银行研究（U.K. Biobank，全球最复杂健康数据库之一）的一部分，包含针对大脑、心脏、骨骼、关节、躯干和血管等部位的磁共振成像、超声及其他详细扫描检查。

研究人员还收集了身体测量数据、血液样本和遗传物质，并对志愿者生活方式及环境暴露情况做了记录。全部数据都进行了匿名处理。下一步是请十数万名参与者7年后回来进行额外检查，呈现人体随时间变化的证据。

该生物银行已为上千项科学研究提供支撑。其中一例，科学家从四万多场扫描检查中总结发现，当心脏显露病色，大脑往往也不可幸免。这意味着，保护心血管健康有助于降低认知症风险。